Společnost Aptorum Group zveřejnila výrazný pokrok ve vývoji nově použitého léčiva SACT-1 pro léčbu neuroblastomu a chce předložit žádost o klinické hodnocení (IND) v druhé polovině letošního roku 2020

New York 10. února 2020 (PROTEXT/BW) - Společnost Aptorum Group Limited (burzovní index Nasdaq: APM) (dále jen Aptorum Group), biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj nových léčivých přípravků pro řešení naléhavých zdravotních potřeb ve světě, zveřejnila pozitivní data a informace o vývoji nově použitého potenciálního léčiva SACT-1pro léčbu neuroblastomu, vzácného typu dětské rakoviny, která se vyskytuje u kojenců a malých dětí. Za předpokladu dokončení aktuálních validačních studií plánuje společnost Aptorum Group v souladu s ustanoveními oddílu 505(b)(2) zákona FFDCA předložit žádost o klinické hodnocení (IND) přípravku SACT-1 Komisi pro kontrolu léčiv v druhé polovině 2020.(1) SACT-1 je první nově použité potenciální léčivo zkoumané na výzkumné platformě Smart-ACT pro vývoj léčiv. Tato platforma realizuje systematický přístup k identifikaci, novému použití a vývoji stávajících schválených léčiv v boji proti více než 7000 vzácných onemocnění, která jsou v dnešní době popsána na celém světě a jejichž počet stoupá.(2) Prostřednictvím této platformy chce společnost Aptorum Group urychlit a rozšířit použití nově použitých potencionálních léčiv, které mají většinou dobrý bezpečnostní profil pro použití u lidí a pozitivní údaje o toxicitě z vývoje a klinických fází. Chce tak vyhovět požadavkům rychle se rozvíjejícího trhu zaměřeného na vzácné choroby. Společnost Aptorum Group má v plánu screening celé řady vzácných onemocnění, jako jsou například onkologické, autoimunní, metabolické, genetické choroby a další. Prostřednictvím platformy Smart-ACT společnost Aptorum úspěšně stanovila potenciální účinnost a realizovala vývoj SACT-1 pro léčbu neuroblastomu, což je pro tuto schválenou indikaci zcela nová oblast léčby. V našich posledních studiích se prokázalo, že SACT-1 je účinný proti mnoha buněčným řadám neuroblastomu, z nichž 2 jsou amplifikované MYCN buňky, které představují vysoce rizikovou skupinu pacientů s neuroblastomem. Navíc společnost Aptorum Group sledovala (při použití kombinačního indexu jako kvantitativního měřítka rozsahu interakce léčiv) vysokou a rozsáhlou synergii mezi SACT-1 a tradiční chemoterapií in vitro, která naznačuje potenciální zvýšení účinnosti a nebo snížení dávek chemoterapie. Dále z naší nejnovější studie vyplynulo, že maximální tolerovaná dávka SACT-1 u hlodavců byla stanovena na více než 400mg/kg. V porovnání s maximální tolerovanými dávkami standardní chemoterapie, jako je například paclitaxel (20-30mg/kg)(3) a cisplatin (6mg/kg)(4), se bezpečnostní profil SACT-1 jeví jako velmi slibný. Preparát SACT-1 byl speciálně upraven, aby byl vhodnější pro pediatrické pacienty s neuroblastomem, kterými jsou především děti mladší 5 let. Na základě našeho interního sledování stávajících informací o schválených produktech,(5) má SACT-1 dobře zavedený bezpečnostní profil: při dávce 150mg/denně byla v předchozích klinických studiích zaznamenána nulová úmrtnost, a v souvislosti s podáváním nedocházelo k nežádoucím účinkům. O neuroblastomu Neuroblastom je vzácný typ dětské rakoviny, která vzniká v určitých typech nervové tkáně, nejčastěji v nadledvinách, ale také v páteři, hrudníku, břiše nebo krku, zejména u dětí ve věku 5 let a mladších. Podle pozorování společnosti American Cancer Society(7) je při tomto onemocnění u této vysoce rizikové skupiny, která tvoří 20 % z celkového počtu nových pacientů, míra přežití pěti let přibližně 40-50 %. Cena za léčbu může v současnosti představovat v průměru 200.000 amerických dolarů za jeden režim (všech 6 cyklů)(8). Kromě toho většina pediatrických pacientů často špatně toleruje relevantní chemoterapeutickou léčbu nebo ji nepřežije. Tento problém by podle dalších výsledků klinických studií mohl díky potenciálním synergistickým účinkům vyřešit léčivý přípravek SACT-1, pokud by byl podáván spolu se standardní chemoterapií, jak je popsáno výše. Další prezentace s informacemi naleznete zde: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16 Další technické prezentace naleznete zde: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d O společnosti Aptorum Group Limited Aptorum Group Limited (burzovní index Nasdaq: APM) je farmaceutická společnost, která vyvíjí a uvádí na trh nové léčivé přípravky pro řešení naléhavých zdravotních problémů, pro které v současnosti neexistuje řešení. Společnost Aptorum Group Limited realizuje terapeutické projekty v oborech vzácných onemocnění, metabolických chorob a dalších. Další informace o společnosti Aptorum Group najdete na adrese www.aptorumgroup.com. O společnosti Smart Pharma Group Společnost Smart Pharma Group je plně vlastněná firmou Aptorum Group Limited. Společnost Smart Pharma Group se zaměřuje na systematické opakované nové použití existujících schválených léků na léčbu velkého množství vzácných nemocnění. Smart Pharma Group provádí jak výpočetní screening, tak předklinická ověřování za účelem podpory vývoje svých potenciálních léčiv. Odmítnutí odpovědnosti a výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje prohlášení týkající se společnosti Aptorum Group Limited a jejích budoucích očekávání, plánů a vyhlídek, představující "výhledová prohlášení" ve smyslu Zákona o reformě soudních sporů o soukromých cenných papírech z roku 1995. Za tímto účelem lze všechna zde uvedená prohlášení, která nepředstavují prohlášení o historických skutečnostech, považovat za výhledová prohlášení. V některých případech můžete výhledová prohlášení identifikovat podle výrazů jako "může", "měl by", "očekávání", "plány", "předvídá", "mohl by", "zamýšlí", "cíl", "projekty", "uvažuje", "věří" "odhaduje" "předpovídá" "potenciální" nebo pokračovat", nebo negativů těchto výrazů nebo jiných podobných výrazů. Skupina Aptorum Group založila tato výhledová prohlášení a uvedená prohlášení týkající se plánovaných časových harmonogramů pro předkládání žádostí a studií z velké části na svých současných očekáváních a prognózách budoucích událostí a na trendech, o kterých se domnívá, že by mohly ovlivnit její podnikání, finanční situaci a provozní výsledky. Tato výhledová prohlášení vypovídají pouze k datu vydání této tiskové zprávy a obsahují řadu rizik, nejistot a předpokladů, mimo jiné rizika související s ohlášenými správními a organizačními změnami, pokračováním činnosti a dostupnosti klíčových zaměstnanců, jejich schopností rozšiřovat sortiment produktů nabízet další produkty pro další spotřebitelské segmenty, výsledky vývoje, očekávanými růstovými strategiemi společnosti, očekávanými trendy a výzvami v podnikání společnosti a jejími očekáváními v oblasti stability jejího dodavatelského řetězce a riziky, která jsou podrobněji popsána na formuláři 20-F společnosti Aptorum Group a v dalších dokumentech, které může Aptorum Group v budoucnu předložit Komisi pro cenné papíry (SEC). V důsledku toho se předpoklady uvedené v takových výhledových prohlášeních mohou změnit. Společnost Aptorum Group nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení uvedená v této tiskové zprávě v důsledku nových informací, budoucích událostí ani jinak. ________________________________________ (1) Pokud Komise pro kontrolu léčiv (FDA) připustí, že oddíl 505(b)(2) je přijatelnou cestou pro schválení SACT-1, bude společnost schopna využít stávající klinické a ostatní údaje spolu s údaji ze studií iniciovaných sponzory pro urychlení vývoje a schválení SACT-1. (2) Viz https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases (3) Clin Cancer Res. 5(11):3632-8. (4) BMC Cancer 17: 684 (2017). (5) Na základě souhlasu Komise (FDA) a na bázi jednotlivých případů, může aplikace oddílu 505(b)(2) záviset částečně na stávajících informacích o schválených přípravcích (jako například předchozí poznatky FDA o bezpečnosti a účinnosti) nebo údajích o produktech v literatuře (pokud jsou k dispozici). Přesto, obvykle musí žadatel realizovat 1. fázi překlenovací studie, aby porovnal údaje o schváleném přípravku (RLD) a zavedené údaje o bezpečnosti a účinnosti. (6) Annu Rev Med. 2015; 66: 49b63. (7) https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html (8) https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf Kontakt Kontakt pro investory: Tel: +852 2117 6611 Email: investor.relations@aptorumgroup.com Kontakt pro média: Tel: + 852 2117 6611 Email: info@aptorumgroup.com Zdroj: Aptorum Group Limited Text této zprávy v původním, zdrojovém jazyce je oficiální verzí. Překlad této zprávy do jiných jazyků poskytujeme pouze jako doplňkovou službu. Text zprávy v původním, zdrojovém jazyce je jedinou právně závaznou verzí této tiskové zprávy. (BW)