VÝZVA K ÚČASTI VE STUDII

Weinheim (Německo) 8. května (PROTEXT/ots) - VÝZVA K ÚČASTI VE STUDII: Léčba jaterními buňkami u poruch močovinového cyklu * Pacienti se stále ještě mohou účastnit klinické studie SELICA-V Novorozenci a děti do věku pěti let, kteří trpí poruchou ornithin transkarbamylázy (OTC), karbamoylfosfátsynthetasy (CPS) I nebo argininosukcinát syntetázy (ASS) (citrulinémie typu I) se stále ještě mohou zapsat do studie jaterních buněk SELICA V1. Cílem otevřené, prospektivní multicentrické klinické studie je demonstrovat bezpečnost a účinnost terapie jaterními buňkami u dětí s uvedenými poruchami močovinového cyklu. Předběžné analýzy výsledků studie, které byly nedávno prezentovány na Výroční konferenci Asociace metabolických poruch u pediatrických pacientů (Annual Meeting of the Association of Pediatric Metabolic Disorders (APS) v německé Fuldě, ukazují očekávaný přínos pro pacienty, kteří podstupují léčbu jaterními buňkami. “Tato prvotní data nás motivují k tomu, abychom ve studii pokračovali v roce 2014 a poskytli tak vážně nemocným dětem čas do doby než mohou, mimo jiné, podstoupit transplantaci jater,” vysvětlil hlavní řešitel studie Prof. Dr. Georg F. Hoffmann z Dětské nemocnice Fakultní nemocnice v Heidelbergu. Společnost Cytonet zaslala žádost o souhlas regulačních orgánů s léčbou jaterními buňkami Evropské lékové agentuře (European Medicines Agency EMA) v prosinci 2013. Máte pacienty trpící poruchami močovinového cyklu a chtěli byste, aby se zúčastnili studijního programu SELICA, zaměřeného na terapii jaterními buňkami? Další podrobné informace o zařazení do studie a kritériích pro vyloučení získáte od hlavního řešitele ve Fakultní nemocnici v Heidelbergu: Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann Heidelberg University Hospital, Pediatrická klinika I Im Neuenheimer Feld 430 69120 Heidelberg / Německo Telefon: +49 (0) 6221 - 56 - 4101 E-Mail: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de 1 Safety and Efficacy of Liver Cell Application (Bezpečnost a účinnost aplikace jaterních buněk) O poruchách močovinového cyklu a terapii jaterními buňkami Poruchy močovinového cyklu jsou vážné a život ohrožující poruchy jaterního metabolismu amoniaku (NH3). Zahrnují poruchy karbamoylfosfátsynthetázy (CPS) I , N-acetyl glu¬tamát synthetázy(NAGS), ornithin transkarbamylázy (OTC) , nebo argininosukcinát syntetázy (ASS) (také zvané citrulinémie typu I), argininsukcinátsyntetázy (ASL) a poruchy arginázy-1 (hyperargininémie). K poruchám močovinového cyklu dochází, když různé enzymy, které jsou součástí procesu detoxikace amoniaku (NH3) nefungují správně. U lidí, kteří trpí tímto onemocněním, není neurotoxický NH3 metabolizován na močovinu a následně vyloučen. Namísto toho se akumuluje v krvi a tkáních a může podle závažnosti onemocnění vést k závažnému poškození nervů a mozku nebo dokonce k smrti. Normální fyzický a mentální vývoj je u dětí s neléčenou poruchou cyklu močoviny naprosto nemožný. Jelikož jedinou možností léčby pro novorozence je transplantace celých jater nebo jaterního laloku, která je velice problematická a jelikož vhodné orgány od dárců jsou rovněž vzácné, byla v posledních léčba vyvinuta a zkoumána léčba hepatocyty, které byly izolovány a připraveny z jater dárců, která nebylo možné transplantovat. Společnost Cytonet úzce spolupracuje s předními mezinárodními neonatologickými a pediatrickými metabolickými centry v této oblasti. Hlavním cílem je efektivně kompenzovat metabolickou poruchu dodáním zdravých a metabolicky shodných lidských jaterních buněk do žíly nemocného dítěte. Projekt je financován Německým Federálním ministerstvem pro vzdělání a výzkum (BMBF) v rámci soutěže Cluster of Excellence. Společnost Cytonet je aktivním partnerem organizace Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), která získala ocenění za vynikající výkony v oblasti “Buněčné a molekulární medicíny” v roce 2008. O společnosti Cytonet Společnost Cytonet Group je mezinárodní biotechnologická firma, která v současné době zaměstnává 60 lidí a má pobočky v německých městech Weinheim a Heidelberg a v americkém státě Severní Karolína ve městě Durham. Společnost vyvíjí a vyrábí produkty buněčné terapie s využitím speciálně upravených lidských buněk. Tyto produkty nabízí alternativní terapii ke stávající léčbě mnoha chorob, jak jsou například transplantace orgánů nebo zajištění přežití pacienta do té doby než se transplantace uskuteční. U buněčné léčby jater, kterou vyvinula společnost Cytonet, jsou složitým postupem izolovány a připraveny z jater dárce, které nejsou vhodné pro transplantaci. Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger, Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner a Dr. Torsten Hombeck jsou výkonnými řediteli společnosti. Společnost Cytonet pobočkou divize buněčné terapie společnosti Roche a byla založena v dubnu 2000. Rozhodující podíl ve firmě má Dietmar Hopp a jeho rodina. Použití bez omezení, prosím zašlete bezplatnou kopii. Kontakt pro tisk: Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH Postfach 11 07 65741 Eschborn / NĚMECKO Kerstin Depmer+49 (0) 61 96 / 77 66 - 117 telefon depmer@cgc-pr.com Karin Jürgens + 49 (0) 61 96 / 77 66 - 114 telefon juergens@cgc-pr.com