Stanovisko Ústavu experimentální medicíny AV ČR k léčbě ALS kmenovými buňkami

Praha 21. prosince (PROTEXT) - Rada ÚEM AV ČR (ÚEM) dne 16. 12. 2015 vzala na vědomí rozbor týkající se právního používání kmenových buněk a jednoznačně se vyjádřila, že používání kmenových buněk při léčbě ALS je vědecky oprávněné a neodporuje etickým principům. Rada dospěla k závěru, že používání kmenových buněk při léčbě ALS je vědecky oprávněné a neodporuje etickým principům na základě těchto materiálů a důkazů: 1. Léčba kmenovými buňkami je vědecky zdůvodněna, a proto byla schválena v roce 2012 SÚKL pro klinickou studii. Smyslem prováděné studie i léčby mimo studii je prokázat zda lze zmírnit potíže pacientů a zlepšit kvalitu života u tohoto velmi těžkého onemocnění. 2. Právní rozbor JUDr. Ondřeje Dostála, Ph.D., potvrzuje, že léčba ALS kmenovými buňkami probíhá v souladu s českou legislativou a s vědomím SÚKL. Z rozsáhlého dokumentu citujeme "Pokud byly kmenové buňky u pacientů s ALS používány v rámci individuální výjimky z registrace dle § 8 odst. 3) zákona o léčivech, může za ně poskytovatel požadovat úhradu, a to zpravidla přímo od pacienta..." 3. Výzkum prof. Sykové týkající se použití kmenových buněk při léčbě ALS je prioritní v celosvětovém významu. 4. Existence 9 prací týkajících se léčby ALS pomocí kmenových buněk, z nichž některé prokazují pozitivní výsledky léčby a žádné z nich nevykazují závažné vedlejší účinky léčby. Bezpečnost byla potvrzena (Mazzini a spol. 2010 a Mazzini a spol. 2012). Další studie potvrzují bezpečnost a zároveň ukazují i pozitivní efekt (Deda a spol. 2009, Karussis a spol. 2010, Blanquer a spol. 2012, Martínez a spol. 2012, Feldman a spol. 2014, Sharma a spol. 2015, Ki-Wook Oh a spol 2015). 5. Presentace výsledků studie ukazuje, že ve skupině 20 pacientů s ALS léčených ve FN Motol došlo u více než poloviny z nich k přechodnému zlepšení některých funkcí v ALS funkčních škálách a u 10 pacientů dokonce k dočasnému zastavení progrese neurologického deficitu v řádu 3-6 měsíců (8 v ALSFR škále, 2 v Norrisově spinální škále). 65 % (t.j. 13 z 20) pacientů vykazovalo po podání kmenových buněk několik měsíců stabilní hodnoty v testech svalové síly končetin. U většiny pacientů nedošlo po dobu 12 měsíců k významnému zhoršení ventilačních parametrů. Vzhledem ke všem výše uvedeným faktům je Rada přesvědčena, že výzkum a léčba pacientů jsou motivovány nejvyššími morálními principy a snahou jim pomoci. Rada důrazně odmítá tvrzení, že prof. Syková „obchodovala s nadějí“ a vyjadřuje jí plnou podporu v pokračování výzkumu kmenových buněk a jejich terapeutického potenciálu. Kontakt pro média: Tiskový mluvčí Mgr. Tomáš Staněk +420 739 280 905 tomas.stanek@biomed.cas.cz Místopředseda Rady ÚEM AVČR MUDr. Radim Šrám DrSc +420 724 185 002 sram@biomed.cas.cz ÚSTAV EXPERIMENTÁLNÍ MEDICÍNY Akademie věd ČR, v. v. i. (ÚEM) je světově uznávaným centrem základního biomedicínského výzkumu a má status Centra excellence EU - MEDIPRA. Výsledky výzkumu ÚEM jsou aplikovatelné v oboru neurověd, regenerativní medicíny, farmakologie, teratologie, ochrany životního prostředí a diagnostických metod. V současné době má ústav 10 samostatných vědeckých oddělení a jednu laboratoř. Výzkumná činnost ústavu je zaměřena kromě základního výzkumu i na využití jeho výsledků v klinické medicíně. Cílem jeho činnosti je vyvíjet léčebné postupy a techniky aplikovatelné v mnoha oborech klinické praxe. Aktuální projekty s přímým klinickým dopadem: - Náhrada kloubních chrupavek pomocí transplantace pomnožených autologních buněk chrupavky v biomateriálu na bázi biogenních makromolekul. - Využití mezenchymálních kmenových buněk pro urychlení hojení ran a jejich využití při léčbě míšního poranění a degenerativních onemocněních CNS. - Vývoj imunofarmak s jedinečnou schopností stimulovat produkci interferonu a zvýšit tak obranyschopnost organismu proti virovým a nádorovým onemocněním. - Optimalizace vlastností biomateriálů na bázi polymerních makroporézních hydrogelů a netkaných nanovlákenných textilií pro použití v medicíně. - Vývoj diagnostických látek na bázi nanočástic oxidu železa, určených k označování a sledování buněk in vivo pomocí magnetické rezonance. - Výzkum nádorů a teratologie - Využití kmenových buněk pro léčbu defektů rohovky, diabetu, jaterního selhání a léčbu ischemické choroby srdeční